基因療法

整合照護成為SMA治療趨勢。臺北醫學大學附設醫院小兒科主任張璽醫師指出，SMA依型別差異大，嚴重型如第一型恐在新生兒期奪命，需及早介入治療。台灣目前核准3種藥物，包括背針、口服與基因療法，能改善肌力與生活品質。實務上多需多專科團隊協作，如影像科、麻醉科、骨科與復健科等共同參與，提升治療效率並減輕家屬負擔。張醫師強調，在健保單一給付藥物限制下，須由醫療團隊評估患者狀況，選擇最合適策略。